Tutkijat kehittivät uuden geenimuokkausteknologian

22. lokakuuta 2019

DNA:n rakenne.

Tutkijat kehittivät uuden geenimuokkausteknologian, jonka toivotaan tuovan apua perinnöllisten sairauksien hoitoon. Menetelmän ansiosta halutut DNA-sekvenssit voidaan etsiä ja korvata muokatuilla sekvensseillä hieman vastaavaan tyyliin kuin etsi ja korvaa -toimintoa hyödyntävässä tekstinkäsittelyssä. Hankkeessa mukana olleen tohtori David Liun esittämän arvion mukaan menetelmän avulla voidaan mahdollisesti korjata jopa 89 prosenttia noin 75 000 tunnetusta ihmisille tauteja aiheuttavasta geenimutaatiosta.[1][2][3]

Tuore teknologia tunnetaan englanninkielisellä nimellä prime editing. Se on aiemmin kehitettyä CRISPR/Cas9-geenimuokkausmenetelmää tarkempi.[2] CRISPR/Cas9-menetelmästä poiketen uudella teknologialla voi tehdä muutoksia DNA:han, vaikka solu ei jakautuisi. Ominaisuus on oleellinen monien sairauksien tapauksessa, sillä esimerkiksi Huntingtonin ja Parkinsonin tautien syntyyn liittyvät geenimutaatiot tapahtuvat hermostoon kuuluvissa soluissa, jotka eivät aikuisilla yleensä pysty jakautumaan.[4][5]

Tiedelehti Naturessa julkaistuun tutkimukseen kuuluneissa kokeissa tieteilijät tekivät prime editing -menetelmällä yli 170 erilaista muutosta ihmisen soluihin. Näillä erittäin täsmällisillä muokkauksilla he onnistuivat korjaamaan muun muassa sirppisoluanemian ja Tay–Sachsin taudin taustalla olevat geenimutaatiot.[2][3]

Kalifornian yliopistossa Berkeleyssä työskentelevä geneetikko Fyodor Urnov totesi National Public Radion haastattelussa: ”Geenimuokkaajista tuntuu nyt vähän siltä kuin joukkueeseemme olisi liittynyt uusi Kostaja, jolla on alan kaipaama supervoima. Innostumisesta puhuminen olisi vähättelyä.” Hän oli kuitenkin sitä mieltä, että tarvitaan vielä runsaasti tutkimuksia ennen kuin uuden menetelmän toimintakyvystä voidaan olla varmoja. Urnovin mukaan on myös syytä olla valppaana teknologian mahdollisen väärinkäytön varalta.[5]

Lähteet muokkaa

  1. Gallagher, James: Prime editing: DNA tool could correct 89% of genetic defects BBC News. 21.10.2019. BBC. Viitattu 22.10.2019. (englanniksi)
  2. 2,0 2,1 2,2 Sample, Ian: New gene editing tool could fix most harmful DNA mutations The Guardian. 21.10.2019. Guardian News & Media Limited. Viitattu 22.10.2019. (englanniksi)
  3. 3,0 3,1 Liu, David R. et al.: Search-and-replace genome editing without double-strand breaks or donor DNA Nature. 21.10.2019. Springer Nature Limited. Viitattu 22.10.2019. (englanniksi)
  4. Yleistä hermostosta Solunetti. 2006. Suomen virtuaaliyliopisto. Viitattu 22.10.2019.
  5. 5,0 5,1 Stein, Rob: Scientists Create New, More Powerful Technique To Edit Genes NPR. 21.10.2019. National Public Radio. Viitattu 22.10.2019. (englanniksi)
Jaa uutinen: